मानव भ्रूणों का बेस संपादन आशाजनक है, लेकिन बाधाओं का सामना करता है
विज्ञान
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1d ago

मानव भ्रूणों का बेस संपादन आशाजनक है, लेकिन बाधाओं का सामना करता है

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Illustration: AI-generated for Fact Refinery

शोधकर्ताओं ने मानव भ्रूणों में *PCSK9* और *HBG* लोसी पर अत्यधिक कुशल बेस संपादन का प्रदर्शन किया है, निषेचन पर प्रोटीन वितरण के साथ सभी *PCSK9* एलील में संपादन प्राप्त किया। जबकि भ्रूणों ने ब्लास्टोसिस्ट चरण तक विकास का समर्थन किया और होमोज़ीगस संपादित स्टेम सेल लाइनें प्राप्त की गईं, ऑफ-टारगेट प्रभावों और विकासात्मक मुद्दों के कारण तकनीक अभी तक नैदानिक ​​प्रजनन उपयोग के लिए व्यवहार्य नहीं है।

वैज्ञानिकों ने मानव भ्रूणों में बेस संपादकों द्वारा पेश किए गए निक्स और बेमेल पर डीएनए मरम्मत परिणामों का मूल्यांकन किया। निषेचन पर ABE8e-V106W को एक प्रोटीन के रूप में वितरित करने से सभी *PCSK9* एलील पर संपादन प्राप्त हुआ। कोई सम्मिलन या विलोपन नहीं पाया गया, लेकिन दुर्लभ ऑन-टारगेट क्रोमोसोमल ब्रेक और क्रोमोसोमल असामान्यताएं हुईं।

हालांकि, दर्शक और ऑफ-टारगेट साइटों पर संपादन मोज़ेक था, और संपादक को mRNA के रूप में पेश करने से गाइड-स्वतंत्र डीमिनेज़ गतिविधि के कारण लगातार भ्रूण गिरफ्तारी हुई। शोध इंगित करता है कि Cas9-प्रेरित डीएनए ब्रेक के विपरीत, बेस संपादक-प्रेरित घावों की कुशलतापूर्वक मरम्मत की जाती है। इसके बावजूद, जीनोम और विकास के लिए अवांछनीय परिणाम वर्तमान में प्रजनन में नैदानिक ​​उपयोग को रोकते हैं।

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