Изследователи демонстрираха високоефективно редактиране на базата на локусите *PCSK9* и *HBG* в човешки ембриони, постигайки редактиране на всички *PCSK9* алели с протеинова доставка при оплождане. Въпреки че ембрионите поддържаха развитие до стадий на бластоцист и бяха получени хомозиготни редактирани стъблени клетъчни линии, техниката все още не е приложима за клинична репродуктивна употреба поради извънцелеви ефекти и проблеми с развитието.
Учените оцениха резултатите от възстановяването на ДНК на разрези и несъответствия, въведени от базови редактори в човешки ембриони. Доставянето на ABE8e-V106W като протеин при оплождане постигна редактиране на всички *PCSK9* алели. Не бяха открити вмъквания или делеции, но се появиха редки счупвания на хромозомите и хромозомни аномалии.
Въпреки това, редактирането на странични и извънцелеви места беше мозаично, а въвеждането на редактора като mRNA причини чести арести на ембрионите поради деаминазна активност, независима от водача. Изследването показва, че за разлика от индуцираните от Cas9 ДНК разкъсвания, уврежданията, индуцирани от базовия редактор, се възстановяват ефективно. Въпреки това, нежеланите последици за генома и развитието в момента изключват клиничната употреба в репродукцията.
Прочетете оригиналното отразяване
💬 Коментари
📜 Правила за коментари